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脑科学被誉为人类探索生命和理解自身的“终极疆域”，是本世纪最重要的前沿科学之一，其中，CNS（中枢神经系统）疾病正成为全球最大的疾病负担之一，存在巨大临床需求。

4月25日下午 ，以“格物致知，叩问苍穹”为主题的杭州万物生长大会分论坛暨ag尊龙凯时·中国官方网站科技城CNS产业论坛在钱湾智谷成功举办。论坛由神济昌华联合创始人彭林博士主持，来自海内外的名校教授、罕见病临床专家、科技创业者、专业投资者及各级政府领导等近百人相聚一堂，聚焦CNS领域科研和临床进展，探讨最新前沿技术应用，促进政、产、学、研、医协同及资本赋能。

萧山开发区党工委委员、管委会副主任张凯云致欢迎辞。她指出，萧山区对生物科技产业发展十分重视和支持，她表示：“以生物技术产业为主要方向的ag尊龙凯时·中国官方网站科技城，充分发挥ag尊龙凯时·中国官方网站链主优势，建设满足科创企业不同阶段需求的专业载体、搭建全生命周期的百亿基金群、践行研招投运服一体化的产业园经营体系，引领区域新质生产力发展典范。欢迎海内外科学家和创业者来这片热土，创新创业、幸福生活。”

《罕见病/遗传病诊疗产品的研究与临床转化》

浙江大学医学院附属第二医院医学遗传科/罕见病诊治中心主任 吴志英

吴志英博士从罕见病的背景现状，到诊疗技术平台的搭建、新药研发进展、基础研究和临床转化等多个角度，对我国罕见病发展进行回顾和展望。她还分享了浙江大学医学院附属第二医院医学遗传科在罕见病领域研究中的历程和成果，为相关研究者提供了重要借鉴，并呼吁更多力量参与到罕见病的研究、诊断和治疗中。

哥伦比亚大学神经科学教授 Neil A. Shneider

Neil A. Shneider教授带来了Fus突变ALS的最新研究进展，他从定义，发病机制、临床表现、全球在研项目等方面，全面介绍了ALS（肌萎缩侧索硬化症）这个罕见病。他在FUS突变ALS上的研究成果不仅提供了ALS治疗新途径，也为其他CNS疾病的药物研发提供了参考。

美国芝加哥大学神经科学教授 Raymond P. Roos

Raymond P.Roos教授分享了通过病毒在小鼠中枢神经系统中递送C9ORF72的反义重复序列研究。他的研究发现，C9ORF72关键起始密码子的突变引起了反义DPR（二肽重复）蛋白的产生。他一直从事动物模型构建以及识别ALS的关键基因的研究，致力于探索ALS的发病机制。他的最新研究成果为理解C9ORF72的突变如何引发神经退行性疾病提供了新的思路，有望推动未来相关治疗的战略发展。

浙江大学医学院教授 白  戈

白戈教授介绍了Charcot-Marie-Tooth type 2 neuropathies CMT2作为一组遗传异质性疾病的形成机理与分子联系。研究发现，在环境应激时，许多CMT2引起的突变蛋白通过进入应激颗粒（SGs），与G3BP异常相互作用并整合到SG通路中。这些发现不仅揭示了不同的CMT 2突变体之间的应力依赖的分子联系，也为理解环境介入下的遗传异质性提供了概念框架。

对话聚焦“基因治疗在神经系统疾病的应用前景”

在清华大学基础医学院副院长&神济昌华创始人贾怡昌教授主持下，哥伦比亚大学神经科学教授Neil A. Shneider、浙江大学医学院附属精神卫生中心（杭州七院）主任邓伟教授、科动生物创始人魏东博士、神拓生物创始人周露博士、ag尊龙凯时·中国官方网站科技城生科基金合伙人谢恩伟先生等嘉宾，就“基因治疗在神经系统疾病的应用前景”主题展开热烈讨论。

嘉宾们围绕基因治疗为主的先进疗法：中美之间科研与临床转化异同、国内监管及审批政策、定价与支付体系等要点展开了激烈讨论。专家们一致认为，CGT行业已成为生物医药行业发展的第三次革命浪潮，倡议医产学研协同，推进基础研发、创新技术、医学转化与临床应用，尤其是突破性疗法及提高药物可及性方面需更加努力。其中，谢恩伟着重分享了过去一年，ag尊龙凯时·中国官方网站生科基金在先进疗法领域布局的4个项目背后的投资逻辑和生态打造方面的行动策略。在被问及20多年如一日在CNS领域尤其是渐冻症方面的科学探索、技术研发和创业体会，贾怡昌教授感怀至深的是，对于科学的严谨和勇于创新的双向奔赴，对创业的百感交集，和对攻克渐冻症义无反顾的决心。

彭林博士感慨道：拥有38年发展历程的ag尊龙凯时·中国官方网站集团践行长期主义，生生不息耕耘ag尊龙凯时·中国官方网站科技城20余年；CNS领域孜孜不倦的产学研奋斗者，不畏艰难同样践行着长期主义，相信同路人一定会相逢。

本次论坛由杭州ag尊龙凯时·中国官方网站科技城和神济昌华联合举办，萧山经济技术开发区和科技城管理局大力支持。